una oportunidad para cambiar
el panorama de los pacientes
En las células del cuerpo, existen miles de genes que proporcionan la información para producir proteínas específicas que ayudan a que las células se formen y desempeñen diferentes funciones. Su papel en la salud es de tal importancia, que un gen o un conjunto de genes defectuosos puede interrumpir la manera en que se elaboran las proteínas, desencadenando problemas de salud o enfermedades. Estas mutaciones del ADN, en algunos casos pueden ser heredadas y en otros casos los genes sanos pueden cambiar debido a exposiciones ambientales.1
Con el objetivo de tratar, curar o prevenir enfermedades, los científicos estudian diferentes formas de llevar a cabo esta terapia:
• Pueden sustituir un gen faltante o defectuoso que esté causando un problema.
• Pueden añadir genes al cuerpo para ayudar a tratar enfermedades.
• Pueden desactivar los genes mutantes para que dejen de favorecer la aparición de trastornos, o activar los genes sanos que previenen enfermedades para así inhibir una enfermedad.
• Pueden hacer que el sistema inmunitario reconozca las células enfermas1,2.
La terapia génica se puede realizar dentro o fuera del cuerpo. Para hacerla al interior, se inyecta un vector que lleva el gen directamente a la parte del cuerpo donde se encuentran las células defectuosas. Para realizarla fuera del cuerpo se toma sangre, médula ósea o un tejido del paciente, se separan tipos específicos de células en al laboratorio y se introduce el vector que porta el gen deseado. Estas células son dejadas en el laboratorio para que se multipliquen y por último son inyectadas nuevamente al paciente.3
La terapia génica es un método complejo que comprende algunos riesgos. Esta terapia ingresa el gen en las células a través de un transportador, llamado vector. Los más comunes son los virus, ya que reconocen ciertas células e introducen material genético en los genes de estas; no sin antes, eliminar de ellos los genes que originalmente causan las enfermedades reemplazándolos por aquellos necesarios para detener una enfermedad. Este proceso acarrea algunos riesgos como:
• Una respuesta indeseada del sistema inmunitario: este puede detectar los virus como unos intrusos y atacarlos, causando inflamación e insuficiencia orgánica en casos más graves.
• Un ataque inexacto: puede ocurrir que los virus alterados afecten a otras células que estén sanas causando otras afecciones o enfermedades.
• Infección ocasionada por los virus: existe la posibilidad de que los virus recuperen su capacidad original de causar la enfermedad una vez ingresen al cuerpo.
• Probabilidad de causar un tumor: la inserción de los nuevos genes en un sitio equivocado del ADN, puede provocar la formación de un tumor.
Además de los virus, existen otros vectores como las células madre las cuales pueden ser entrenadas en laboratorio para ayudar a combatir enfermedades. También están los liposomas, unas partículas adiposas que se encargan de transportar nuevos genes terapéuticos y transmitir los genes al ADN de las células2.
Resultados
Los ensayos clínicos de las terapias génicas realizados en seres humanos han demostrado resultados favorables en el tratamiento de algunas enfermedades como en la Inmunodeficiencia combinada grave, Hemofilia, Ceguera causada por retinitis pigmentaria, Atrofia Muscular Espinal y Leucemia2.
1. U.S. Food and Drug Administration (2022). Cómo la terapia génica puede curar o tratar enfermedades. Recuperado de: https://www.fda.gov/consumers/articulos-para-el-consumidor-en-espanol/como-la-terapia-genica-puede-curar-o-tratar-enfermedades
2. Mayo Clinic. (s. f.) Genoterapia. Recuperado de: https://www.mayoclinic.org/es-es/tests-procedures/gene-therapy/about/pac-20384619?p=1
3. U.S. Food and Drug Administration. (2017). ¿Qué es la terapia genética? ¿Cómo funciona? .Recuperado de: https://www.fda.gov/consumers/articulos-para-el-consumidor-en-espanol/que-es-la-terapia-genetica-como-funciona
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